Az apró terápiás rendszer biztonságosan megoldja az egerek genetikai problémáit

A génmutációk által okozott betegségek kezelésére a genetikai anyag beillesztése a testbe működhet – mondják a tudósok – de ezeket az anyagokat biztonságosan a megfelelő helyre kell juttatni, ez pedig bonyolult.

[wp_ad_camp_1]

Az egyik kísérletben a hasznos teher tartalmú nanorészecskék a hiányos véralvadási fehérje előállítását ösztönözték egerekben, amelyek a hemofília modelljei. Egy másik vizsgálatban a nanorészecskék rakománya csökkentette annak a génnek az aktivációs szintjét, amely zavarja a koleszterin kiszivárgását a véráramból. Mindegyik nanorészecske tartalmazott alkalmazható RNS-molekulákat, amelyek a genetikai információt funkcionális fehérjévé alakítják. “Két alkalmazást mutattunk be olyan lipid-szerű nanoanyagokra, amelyek hatékonyan szállítják a rakományukat, megfelelően biodegradálódnak és jól tolerálhatók” – mondta Yizhou Dong, a tanulmány vezető szerzője és az Ohio Állami Egyetem gyógyszerészeti és farmakológiai docense. “Ezzel a munkával csökkentettük a lehetséges mellékhatásokat és a toxicitást, és kibővítettük a terápiás ablakot. Ez bizalmat ad nekünk a nagyobb állatmodellekkel szemben és a jövőbeni klinikai vizsgálatokkal kapcsolatos tanulmányok folytatására.”

Ez a munka a lipidszerű gömb alakú vegyületek gyűjteményére épül, amelyeket Dong és munkatársai korábban fejlesztettek ki, hogy RNS-t szállítsanak. Ezt a részecske-sorozatot úgy tervezték, hogy a májban expresszálódó gének betegségeire irányuljon. A csapat kísérletezett ezen részecskék különféle szerkezeti változásaival, hatékonyan adva hozzájuk különféle típusú molekulákat. Az apró vegyületeknek nagy feladatuk van: elindulnak a véráramon, molekulákat szállítanak a célhelyre, felszabadítják az RNS-rakomány ideális koncentrációját a megfelelő időben és biztonságosan lebontják.