A kutatók felfedeztek egy gént, az OTUD7A-t, amely hatással van az Ewing-szarkómára, egy főleg gyermekeknél előforduló csontrák kialakulására. Olyan vegyületet is azonosítottak, amely képes blokkolni az OTUD7A fehérje aktivitását. Az észak-karolinai egyetem és a Lineberger Rákközpont kutatóinak eredményei 2021. június 1-én jelentek meg az Interneten a Advanced Science-ben.
[wp_ad_camp_1]
Évente körülbelül 250 gyermeknél és fiatal felnőttnél diagnosztizálják az Ewing-szarkómát az Egyesült Államokban. A diagnosztizáltak körülbelül fele végül komolyan megbetegszik, rámutatva a jobb terápiák szükségességére. „Elsődleges kutatási fókuszunk az EWS-FLI1 fúziós fehérjét célozta meg, amely az Ewing-szarkómás betegek mintegy 85%-ában megtalálható” – mondta Lineberger Pengda Liu, az UNC Orvostudományi Karának biokémiai és biofizikai adjunktusa és társszerzője. „Ez a két másik fehérje darabjaiból álló fehérje egyedülálló a Ewing-szarkómában, és csak rákos sejtekben termelődik, így kiváló célpont a kezelésre.” A fehérjék közötti kritikus kapcsolatok hozzájárulnak olyan rákok kialakulásához, mint a Ewing-szarkóma. Tehát ez egy alapvető felfedezés volt, amikor az UNC kutatói megállapították, hogy az OTUD7A ellenőrzi a rákot okozó fúziós fehérjét.
Ezzel a tudással felvértezve a tudósok olyan kis molekulájú vegyületek után kutattak, amelyek megakadályozhatják az OTUD7A aktivitását. Együttműködőjük, az Atomwise Inc. az AtomNet néven ismert mesterséges intelligencia programmal négy millió kis molekula szűrésére kereste azokat, amelyek az OTUD7A „zsebébe” férnek. Az egyik általuk azonosított vegyület, a 7Ai, jó képességet mutatott a tumor képződésének csökkentésére az egerekben, amelyeket emberi Ewing szarkóma sejtekkel oltottak be. A vegyület nem tűnt mérgezőnek, és jól tolerálható volt. A 7Ai nem ölte meg azokat a normál sejteket, amelyeket laboratóriumi tenyésztési kísérletekben teszteltek.